Prophylaxis for hemophilia A without inhibitors: treatment options and considerations.
Review published in Expert review of hematology (2020)
Abstract
INTRODUCTION: Hemophilia A is a bleeding disorder traditionally managed with standard half-life (SHL) factor (F) VIII concentrates. Extended half-life (EHL) FVIII products and emicizumab-kywh, a nonfactor therapy, are newer treatment options. Additional nonfactor agents and gene therapy are expected to reach the market in the near future. AREAS COVERED: A PubMed (MEDLINE) search from 1962 to April 2020 related to hemophilia A, its management, and the products currently available for prophylaxis was performed to comprehensively review these topics and analyze the benefits and drawbacks of each therapeutic. EXPERT OPINION: Prophylaxis with SHL FVIII concentrates remains the standard of care for patients with severe hemophilia A and may also be considered for selected individuals with moderate disease. Several years of real-world experience with EHL FVIII, emicizumab-kywh, and other agents in development will be necessary to determine their ultimate roles in the prevention of bleeding and its complications. Gene therapy may not provide a permanent cure for hemophilia A.
Abstract aus PubMed (NCBI) für den zitierten Eintrag, in der Originalsprache wiedergegeben. Maßgeblich ist die Fassung der Originalpublikation.
Das Abstract wird nicht übersetzt, damit die eigene Wortwahl der Autoren erhalten bleibt.
Zusammenfassung
Review of prophylaxis options for hemophilia A without inhibitors: standard half-life factor VIII concentrates remain standard of care for severe disease, while extended half-life products, emicizumab and other agents in development need more real-world experience; gene therapy may not provide a permanent cure.
Warum dies für die Hirudotherapie relevant ist
Diese Übersichtsarbeit betrachtet Prophylaxeoptionen bei Hämophilie A ohne Inhibitoren, beschreibt Faktor-VIII-Konzentrate mit standardmäßiger und verlängerter Halbwertszeit, das Nichtfaktor-Präparat emicizumab-kywh sowie die aufkommende Gentherapie und schlussfolgert, dass die Prophylaxe mit FVIII standardmäßiger Halbwertszeit weiterhin der Behandlungsstandard bleibt, während zur Definition der Rolle der neueren Präparate noch Erfahrung aus der Versorgungspraxis erforderlich ist. Ihre Relevanz für ASH liegt in ihrer Funktion als Gegenpol innerhalb der Hämostase-Wissenschaft: Die Hämophilie ist die Störung zu geringer Gerinnung, das Spiegelbild der prothrombotischen Zustände, auf die die Antikoagulanzien des Blutegel-Sekretoms abzielen, und die Übersicht veranschaulicht anschaulich, wie die Gerinnungskaskade von beiden Seiten therapeutisch moduliert wird. Ehrliche Einschränkung: Diese Arbeit betrifft die Verstärkung von Gerinnungsfaktoren bei einer Blutungsstörung und hat keinen Bezug zur Hirudotherapie oder zu aus Blutegeln gewonnenen Verbindungen; sie ist eine Übersichtsarbeit (keine Primärdaten), und ASH führt sie nur an, um den Kontext der Gerinnungsbiologie abzurunden, nicht als Beleg für die Blutegeltherapie.
Zitation
Prophylaxis for hemophilia A without inhibitors: treatment options and considerations.
Valentino LA et al. · Expert review of hematology, 2020
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Zur ASH-Bibliothek hinzugefügt: 28. Mai 2026 · Letzte Aktualisierung der Website: 18. Juni 2026