Die jüngere Geschichte der Hämophiliebehandlung
The More Recent History of Hemophilia Treatment.
Narrative Übersichtsarbeit in der Zeitschrift Seminars in thrombosis and hemostasis (2022)
Abstract
The availability first in the 1970s of plasma-derived and then in the 1990s of recombinant clotting factor concentrates represented a milestone in hemophilia care, enabling not only treatment of episodic bleeding events but also implementation of prophylactic regimens. The treatment of hemophilia has recently reached new landmarks. The traditional clotting factor replacement therapy for hemophilia has been substituted over the last 10 years by novel treatments such as bioengineered factor VIII and IX molecules with extended half-life and non-factor treatments including the bispecific antibody emicizumab. This narrative review is dedicated to these newer therapies, which are contributing significantly to improving the long-term management of prophylaxis in hemophilia patients. Another section is focused on the current state of gene therapy, which is a promising definitive cure for severe hemophilia A and B.
Abstract aus PubMed (NCBI) für den zitierten Eintrag, in der Originalsprache wiedergegeben. Maßgeblich ist die Fassung der Originalpublikation.
Das Abstract wird nicht übersetzt, damit die eigene Wortwahl der Autoren erhalten bleibt.
Zusammenfassung
Die vorliegende narrative Übersichtsarbeit zeichnet die jüngere Entwicklung der Hämophiliebehandlung nach. Nach den aus Plasma hergestellten Konzentraten der 1970er Jahre und den rekombinanten seit den 1990er Jahren haben in den letzten zehn Jahren biotechnologisch veränderte FVIII- und FIX-Moleküle mit verlängerter Halbwertszeit sowie Nicht-Faktor-Therapien wie der bispezifische Antikörper Emicizumab die traditionelle Faktorsubstitution ersetzt. Die Autoren heben die Gentherapie als vielversprechende kurative Option für die schwere Hämophilie A und B hervor; die neueren Therapien verbessern die langfristige prophylaktische Behandlung erheblich.
Warum dies für die Hirudotherapie relevant ist
Dieser narrative Übersichtsartikel zeichnet die jüngere Entwicklung der Hämophilie-Versorgung nach, von plasmatischen (1970er Jahre) und rekombinanten (1990er Jahre) Gerinnungsfaktorkonzentraten, die eine Prophylaxe ermöglichten, über biotechnologisch hergestellte Faktor-VIII- und -IX-Moleküle mit verlängerter Halbwertszeit, den nicht-faktorbasierten bispezifischen Antikörper emicizumab bis hin zur aufkommenden Gentherapie als möglicher endgültiger Heilung der schweren Hämophilie A und B. Für ASH veranschaulicht er nützlich die Gerinnungsfaktor-Seite der Hämostase, das Gegenstück zur antikoagulatorischen Biologie, die die Forschung am Sekretom des medizinischen Blutegels antreibt, und zeigt, wie molekulare und biotechnologische Ansätze nun die Behandlung von Gerinnungsstörungen dominieren. Als narrativer Übersichtsartikel über eine Blutungsstörung hat er keinen direkten Bezug zu Blutegeln oder zur Hirudotherapie und berichtet keine blutegelbezogenen Ergebnisse; er ist lediglich kontextueller Hintergrund zum Gerinnungssystem.
Zitation
The More Recent History of Hemophilia Treatment.
Franchini M et al. · Seminars in thrombosis and hemostasis, 2022
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Zur ASH-Bibliothek hinzugefügt: 28. Mai 2026 · Letzte Aktualisierung der Website: 18. Juni 2026