Prophylaxis for hemophilia A without inhibitors: treatment options and considerations.
Review published in Expert review of hematology (2020)
Abstract
INTRODUCTION: Hemophilia A is a bleeding disorder traditionally managed with standard half-life (SHL) factor (F) VIII concentrates. Extended half-life (EHL) FVIII products and emicizumab-kywh, a nonfactor therapy, are newer treatment options. Additional nonfactor agents and gene therapy are expected to reach the market in the near future. AREAS COVERED: A PubMed (MEDLINE) search from 1962 to April 2020 related to hemophilia A, its management, and the products currently available for prophylaxis was performed to comprehensively review these topics and analyze the benefits and drawbacks of each therapeutic. EXPERT OPINION: Prophylaxis with SHL FVIII concentrates remains the standard of care for patients with severe hemophilia A and may also be considered for selected individuals with moderate disease. Several years of real-world experience with EHL FVIII, emicizumab-kywh, and other agents in development will be necessary to determine their ultimate roles in the prevention of bleeding and its complications. Gene therapy may not provide a permanent cure for hemophilia A.
Abstract sourced from PubMed (NCBI) for the cited record. See the original publication for the authoritative version.
Резюме
Hemophilia A is a bleeding disorder traditionally managed with standard half-life (SHL) factor (F) VIII concentrates. Extended half-life (EHL) FVIII products and emicizumab-kywh, a nonfactor therapy, are newer treatment options. Additional nonfactor agents and gene therapy are expected to reach the market in the near future.
Почему это важно для гирудотерапии
В этом обзоре рассматриваются варианты профилактики при гемофилии A без ингибиторов, описываются концентраты фактора VIII со стандартным и продлённым периодом полувыведения, нефакторный препарат emicizumab-kywh и появляющаяся генная терапия, и делается вывод, что профилактика фактором VIII со стандартным периодом полувыведения остаётся стандартом лечения, тогда как для определения роли более новых препаратов по-прежнему необходим реальный клинический опыт. Его значимость для ASH состоит в том, что он служит контрапунктом в науке о гемостазе: гемофилия — это расстройство недостаточного свёртывания, зеркальное отражение протромботических состояний, на которые нацелены антикоагулянты секретома пиявки, и обзор наглядно показывает, как коагуляционный каскад терапевтически модулируется с обеих сторон. Честная оговорка: эта статья касается усиления факторов свёртывания при кровоточащем расстройстве и не имеет отношения к гирудотерапии или соединениям, получаемым из пиявок; это обзор (без первичных данных), и ASH включает его лишь для дополнения контекста биологии коагуляции, а не как доказательство в пользу гирудотерапии.
Цитирование
Prophylaxis for hemophilia A without inhibitors: treatment options and considerations.
Valentino LA et al. · Expert review of hematology, 2020
Связанный клинический контекст
Узнайте, как это исследование связано с клинической практикой
Добавлено в библиотеку ASH: May 28, 2026 · Последнее обновление сайта: June 18, 2026