Prophylaxis for hemophilia A without inhibitors: treatment options and considerations.
Review published in Expert review of hematology (2020)
Resumen
INTRODUCTION: Hemophilia A is a bleeding disorder traditionally managed with standard half-life (SHL) factor (F) VIII concentrates. Extended half-life (EHL) FVIII products and emicizumab-kywh, a nonfactor therapy, are newer treatment options. Additional nonfactor agents and gene therapy are expected to reach the market in the near future. AREAS COVERED: A PubMed (MEDLINE) search from 1962 to April 2020 related to hemophilia A, its management, and the products currently available for prophylaxis was performed to comprehensively review these topics and analyze the benefits and drawbacks of each therapeutic. EXPERT OPINION: Prophylaxis with SHL FVIII concentrates remains the standard of care for patients with severe hemophilia A and may also be considered for selected individuals with moderate disease. Several years of real-world experience with EHL FVIII, emicizumab-kywh, and other agents in development will be necessary to determine their ultimate roles in the prevention of bleeding and its complications. Gene therapy may not provide a permanent cure for hemophilia A.
Resumen tomado de PubMed (NCBI) para el registro citado, en el idioma original. La versión de referencia es la de la publicación original.
El resumen se deja sin traducir para conservar la redacción original de los autores.
Síntesis
Review of prophylaxis options for hemophilia A without inhibitors: standard half-life factor VIII concentrates remain standard of care for severe disease, while extended half-life products, emicizumab and other agents in development need more real-world experience; gene therapy may not provide a permanent cure.
Por qué esto importa para la hirudoterapia
Esta revisión examina las opciones de profilaxis para la hemofilia A sin inhibidores, describiendo los concentrados de factor VIII de vida media estándar y extendida, el agente no factorial emicizumab-kywh y la terapia génica emergente, y concluyendo que la profilaxis con FVIII de vida media estándar sigue siendo el estándar de cuidado, mientras que aún es necesaria la experiencia en el mundo real para definir el papel de los agentes más recientes. Su relevancia para ASH es servir como contrapunto dentro de la ciencia de la hemostasia: la hemofilia es el trastorno de coagulación insuficiente, la imagen especular de las condiciones protrombóticas que son el objetivo de los anticoagulantes del secretoma de sanguijuela, y la revisión ilustra útilmente cómo se modula terapéuticamente la cascada de coagulación en ambas direcciones. Advertencia honesta: este artículo se refiere al aumento de los factores de coagulación en un trastorno hemorrágico y no tiene relación con la hirudoterapia ni con los compuestos derivados de sanguijuelas; es una revisión (sin datos primarios), y ASH lo incluye únicamente para completar el contexto de la biología de la coagulación, no como evidencia para la terapia con sanguijuelas.
Citación
Prophylaxis for hemophilia A without inhibitors: treatment options and considerations.
Valentino LA et al. · Expert review of hematology, 2020
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